La thérapie génique : la recherche progresse ! [Gene therapy: research is progressing!]

Abstract

Grâce aux progrès réalisés dans le domaine de la biologie cellulaire et
moléculaire, les scientifiques ont développé un ensemble de techniques,
qui ont permis de manipuler et de réorganiser les gènes de divers organismes vivants, ce qui a abouti à la mise au point de tout un éventail de
nouveaux médicaments.
La biotechnologie moderne s’inscrit dans cette stratégie et regroupe le
segment des produits issus de l’ADN recombinant (insuline humaine, somatotropine…) et celui des acides nucléiques qui concerne entre autres
la thérapie génique. Le nombre d’essais de thérapie génique approuvés
dans le monde a progressivement augmenté ces dernières années, atteignant 116 protocoles par an en 1999 et un total de 2210 protocoles
approuvés en 2015[1].
Cet article retrace l’intérêt de la thérapie génique et son bénéfice clinique obtenu au cours des dix-sept dernières années.